Je to tak trochu návrat do matčina lůna. Krvetvorné buňky získané z kostní dřeně pacienta začnou vyrábět takzvaný fetální hemoglobin, který roznáší kyslík v těle lidského plodu.
Jakmile se novorozenec nadechne, přebírá úlohu nosiče kyslíku „dospělý“ hemoglobin a jeho fetální protějšek mizí. Nová léčba zajistí návrat fetálního hemoglobinu lidem, kteří se narodili s poškozeným genem pro „dospělé“, krevní barvivo. Někteří si totiž vytvářejí defektní formu tohoto hemoglobinu. Jejich červené krvinky pak mají srpkovitý tvar, lepkavý povrch a snadno ucpávají cévy. Tato choroba označovaná jako srpkovitá anémie poškozuje orgány. Náhlou zácpu cév často vyřeší jen pobyt v nemocnici. Jiní pacienti si nevytvářejí klíčovou část „dospělého“ hemoglobinu a trpí beta-talasémií. Jejich organismu se nedostává kyslíku, jsou unavení a trpí poruchami srdečního rytmu.
Obě dědičné choroby bude nyní léčit průkopnická genová terapie Casgevy vyvinutá americkou biotechnologickou firmou Vertex Pharmaceuticals a jejím švýcarským partnerem CRISPR Therapeutics.
Co se dočtete dál
- Jak funguje revoluční technologie genového inženýrství známá jako CRISPR?
- Kolik zřejmě bude stát léčba?
- Jiná metoda opravuje genetický překlep. Na co přesně cílí?
- První 2 měsíce za 40 Kč/měsíc, poté za 199 Kč měsíčně
- Možnost kdykoliv zrušit
- Odemykejte obsah pro přátele
- Všechny články v audioverzi + playlist
Přidejte si Hospodářské noviny
mezi své oblíbené tituly
na Google zprávách.
