Je to tak trochu návrat do matčina lůna. Krvetvorné buňky získané z kostní dřeně pacienta začnou vyrábět takzvaný fetální hemoglobin, který roznáší kyslík v těle lidského plodu.

Jakmile se novorozenec nadechne, přebírá úlohu nosiče kyslíku „dospělý“ hemoglobin a jeho fetální protějšek mizí. Nová léčba zajistí návrat fetálního hemoglobinu lidem, kteří se narodili s poškozeným genem pro „dospělé“, krevní barvivo. Někteří si totiž vytvářejí defektní formu tohoto hemoglobinu. Jejich červené krvinky pak mají srpkovitý tvar, lepkavý povrch a snadno ucpávají cévy. Tato choroba označovaná jako srpkovitá anémie poškozuje orgány. Náhlou zácpu cév často vyřeší jen pobyt v nemocnici. Jiní pacienti si nevytvářejí klíčovou část „dospělého“ hemoglobinu a trpí  beta-talasémií. Jejich organismu se nedostává kyslíku, jsou unavení a trpí poruchami srdečního rytmu. 

Obě dědičné choroby bude nyní léčit průkopnická genová terapie Casgevy vyvinutá americkou biotechnologickou firmou Vertex Pharmaceuticals a jejím švýcarským partnerem CRISPR Therapeutics.

Zbývá vám ještě 80 % článku

Co se dočtete dál

  • Jak funguje revoluční technologie genového inženýrství známá jako CRISPR?
  • Kolik zřejmě bude stát léčba?
  • Jiná metoda opravuje genetický překlep. Na co přesně cílí?
První 2 měsíce předplatného za 40 Kč
  • První 2 měsíce za 40 Kč/měsíc, poté za 199 Kč měsíčně
  • Možnost kdykoliv zrušit
  • Odemykejte obsah pro přátele
  • Nově všechny články v audioverzi
Předplatit za 40 Kč
Máte již předplatné?
Přihlásit se

Baví vás moderní technologie? To byste si neměli nechat ujít newsletter Týden s technologiemi, díky kterému dostanete do téměř pravidelného pátečního e-mailu to nejzajímavější dění a produktové novinky za celý týden.